Derzeit ist die einzige etablierte Methode zur Heilung der Sichelzellanämie eine Knochenmarktransplantation. Nur wenige Patienten haben jedoch passende Spender, und selbst mit einem passenden Spender riskieren die Patienten schwere Infektionen und unerwünschte, manchmal tödliche Immunreaktionen.
Wurde die Sichelzellkrankheit geheilt?
Stammzell- oder Knochenmarkstransplantationen sind die einzige Heilung für die Sichelzellkrankheit, aber sie werden wegen der damit verbundenen erheblichen Risiken nicht sehr oft durchgeführt. Stammzellen sind spezielle Zellen, die vom Knochenmark produziert werden, einem schwammartigen Gewebe, das sich in der Mitte einiger Knochen befindet.
Ist Sichelzellenanämie jetzt heilbar?
Die einzige Heilung für Sichelzellenanämie ist derzeit eine Knochenmarktransplantation von einem gesunden Spender, aber das ist für die meisten Patienten keine Option, sagte Aygun, der nicht beteiligt war in der Studie.
Kann die Sichelzellenanämie mit Gentherapie geheilt werden?
“In dieser Studie wird die Gentherapie gesunde Gene in den Körper einführen, mit dem Ziel, genetische Anomalien der roten Blutkörperchen zu korrigieren. Indem die Zellen in die Lage versetzt werden, mehr fötales Hämoglobin zu produzieren, hat diese Behandlung das Potenzial, die Sichelzellanämie auf präzise Weise zu heilen.“
Endet das Leben der Sichelzellenanämie?
Schlussfolgerungen: Fünfzig Prozent der Patienten mit Sichelzellenanämie überlebten die fünfte Lebensdekade. Ein großer Teil der Verstorbenen hatte kein offensichtliches chronisches Organversagen, sondern starb während eines akuten OrganversagensEpisode von Schmerzen, Thoraxsyndrom oder Schlaganfall. Die frühe Sterblichkeit war bei Patienten mit symptomatischer Erkrankung am höchsten.
